国家卫健委医政医管局局长张宗久

据了解，罕见病是人类医学面临的最大挑战之一。全球预计有超过3 亿名罕见病患者，中国为1680 多万。目前已经明确的罕见病有7000 多种，其中80%为遗传病，95%的罕见病仍没有特效药。巨大的资源投入和极少数的病例资源造成了难以想象的困难，保障罕见病患者的健康权益需引起社会各界的重视。

联盟的主要任务是联合成员各自优势，多方合作，加强罕见病的临床研究，完善罕见病标准化诊治体系，加强患者和医务人员健康教育，不断提升罕见病临床诊治和保障水平，推动罕见病相关生物医药产业发展，提高罕见病患者生命质量。

中国医药创新促进会会长刘殿波

中国医药创新促进会会长刘殿波在成立大会上发表致辞。他表示，国际上对孤儿药的研发已经有相当的规模，美国FDA 2018年已批准的新药中，约一半是孤儿药。中国的医药政策近年加速与国际接轨，在孤儿药的相关政策方面同样可以借鉴国际经验。他呼吁有关部门，在孤儿药的注册审批、市场准入、支付等多方面予以更多的鼓励。中国医药创新促进会的成员将积极关注和投入对罕见病治疗药物的研发和创新，协会也将积极推动中国罕见病新药研发进程，与联盟成员单位紧密合作，共同造福更多患者。

中国科学院院士、北京协和医院院长赵玉沛（左）、国家卫健委医政医管局局长张宗久（右）共同为联盟揭牌。

联盟成立大会上举行了联盟第一次学术会议，由中国医药创新促进会冯岚秘书长主持。来自北京协和医院、中国医学科学院阜外医院、罕见病发展中心、上海罕见病防治基金会等单位的专家，分享了罕见病在诊疗、数据收集和共享、保障体系建设、药物研发等方面的现状和进展，罕见病患者组织代表也做了发言。

上海市罕见病防治基金会理事长李定国

中国医学科学院阜外心血管病医院主任医师、长江学者特聘教授荆志成

北京协和医院副院长张抒扬

联盟成立大会上还举行了《中国第一批罕见病目录释义》新书首发及赠书仪式。2018年5月22日，国家卫生健康委员会、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等五部门联合发布了《第一批罕见病》目录，共涉及121种疾病，是中国首次官方定义罕见病，说明国家对罕见病重视程度日益增加。“中国罕见病联盟”的成立，必将促进中国罕见病诊疗水平的提升、让罕见病患者得到更好的救治和关爱。